睡美人转座子系统

睡美人(SB)转座子系统是一种用于基因治疗的非病毒载体(参考:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/)。SB系统能够在多种原始人类体细胞类型中实现高水平的稳定基因转移和持续的转基因表达,因此是一种非常有吸引力的临床使用的基因转移策略。(https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527)。睡美人(SB)基于转座子的转染是一个双组分系统,由转座酶和含有倒置重复/直接重复(IR/DR)序列的转座子组成,导致精确整合到TA二核苷酸。转座子被设计成由IR/DRs侧翼组成的感兴趣的表达盒,而SB转座酶介导感兴趣的基因的稳定整合和可靠的长期表达。最近已经证明,SB有效地介导了人类胚胎干(ES)细胞中的基因转移和稳定的基因表达(http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full)。

问题和答案

问:什么是睡美人(SB)转座子系统?
答:睡美人(SB)转座子系统是一种用于基因治疗的非病毒载体,能够在多种人类原始体细胞类型中实现高水平的稳定基因转移和持续转基因表达。

问:为什么SB系统是一种有吸引力的临床使用的基因转移策略?
答:SB系统具有吸引力,因为它能实现稳定的基因转移和感兴趣的基因在人类细胞中的长期表达。

问:基于SB转座子的转染系统的两个组成部分是什么?
答:SB转座子转染系统的两个组成部分是一个转座酶和一个含有倒置重复/直接重复(IR/DR)序列的转座子。

问:SB转座子系统如何确保精确整合到TA二核苷酸?
答:SB转座子系统能确保精确地整合到TA二核苷酸中,因为转座子的设计中包含了一个由IR/DRs侧翼组成的感兴趣的表达盒,SB转座酶介导稳定的整合。

问:转座子在SB系统中的作用是什么?
答:SB系统中的转座子含有一个由IR/DRs侧翼组成的感兴趣的表达盒,并介导感兴趣的基因的稳定整合和可靠的长期表达。

问:SB系统能否有效地在人类胚胎干(ES)细胞中介导基因转移?
答:是的,最近的研究发现,SB系统能在人类胚胎干(ES)细胞中有效地介导基因转移和稳定的基因表达。

问:关于SB系统的文本信息来源是什么?
答:关于SB系统的文本信息来源包括在PubMed和CSH Protocols上发表的各种研究论文。

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