基因编辑技术

基因组编辑基因工程的一种。

使用人工设计的核酸酶或"分子剪刀"从基因组中插入、替换或移除DNA。核酸酶在基因组中的所需位置制造特定的双链断裂(DSBs)。细胞自身的机制通过自然过程修复诱导的断裂。

目前正在使用的工程核酸酶有四个家族。

为了了解一个基因蛋白质的功能,人们会以特定序列的方式对其进行干扰,并观察其对生物体的影响。然而,在某些生物体中,很难或不可能进行位点特异性突变。因此必须使用更多的间接方法。例如:

  • ZFN等核酸酶进行基因组编辑。这与siRNA不同。工程化的核酸酶(切割DNA的酶)能够改变DNA的结合。因此,它原则上可以切割基因组中的任何目标位置,并改变传统RNAi无法专门针对的基因序列。

基因组编辑被《自然方法》选为2011年度方法。这种技术已经在使用,但将修改后的胚胎植入妇女体内还不被允许。

CRISPR/Cas9方法

2017年,这个系统被宣布为年度最大的科学成就之一。Cas9是一种,它与一个引导RNA一起,可以将一个新的DNA序列放入基因组中。John Skehel爵士说:"这可能会让你在细胞中敲除某个特定的基因,或者引入某个特定的基因,或者纠正某个特定的突变基因,你想让它更好地发挥作用。"。

问题和答案

问:什么是基因组编辑?
答:基因组编辑是一种基因工程,利用人工设计的核酸酶或 "分子剪刀 "从基因组中插入、替换或移除DNA。

问:工程核酸酶是如何用于基因组编辑的?
答:工程核酸酶在基因组中所需要的地方制造特定的双链断裂(DSBs)。细胞自身的机制通过自然过程修复诱导的断裂。

问:用于了解基因功能的间接方法的例子有哪些?
答:例子包括通过短RNA干扰(siRNA)使感兴趣的基因沉默,以及使用工程核酸酶如ZFN来修改DNA结合并切割基因组中任何目标位置。

问:为什么基因组编辑被选为《自然方法》的2011年度方法?
答:基因组编辑之所以被《自然方法》选为2011年度方法,是因为它已经被使用,但将经过改造的胚胎植入女性体内还不被允许。

问:是否有不同类型的工程核酸酶可用于基因组编辑?
答:是的,有四个系列的工程核酸酶可以用于基因组编辑。

问:siRNA与其他了解基因功能的方法有何不同?
答:SiRNA与其他方法不同,因为它涉及到基因的沉默,而不是用ZFN这样的酶直接修饰它们。

问:目前是否允许将改良的胚胎植入妇女体内?

答:不,目前不允许将改良胚胎植入女性体内。

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