基因组编辑是基因工程的一种。
使用人工设计的核酸酶或"分子剪刀"从基因组中插入、替换或移除DNA。核酸酶在基因组中的所需位置制造特定的双链断裂(DSBs)。细胞自身的机制通过自然过程修复诱导的断裂。
目前正在使用的工程核酸酶有四个家族。
为了了解一个基因或蛋白质的功能,人们会以特定序列的方式对其进行干扰,并观察其对生物体的影响。然而,在某些生物体中,很难或不可能进行位点特异性突变。因此必须使用更多的间接方法。例如:
- 通过短RNA干扰(siRNA)来沉默感兴趣的基因。然而,siRNA对基因的破坏可能是可变的和不完全的。
基因组编辑被《自然方法》选为2011年度方法。这种技术已经在使用,但将修改后的胚胎植入妇女体内还不被允许。