基因治療
基因治疗是指向有受损基因的人输入工作基因。欧盟委员会已经批准了这种方法的一种特殊治疗。产品Glybera的治疗方法使用一种病毒来感染肌肉细胞，使其具有工作的基因副本。欧盟委员会已经给予Glybera营销授权，这意味着它可以在整个欧盟销售。 一百万人中有一个人的脂肪酶基因副本受损，而分解脂肪需要这种基因。脂肪堆积在他们的血液中；这导致了疼痛和胰腺炎症（胰腺炎）。这将威胁到生命。到目前为止，控制这种情况的唯一方法是采用非常低脂肪的饮食。 以这种方式使用时，病毒是一种载体。这意味着它是一个载…
基因治疗是指向有受损基因的人输入工作基因。欧盟委员会已经批准了这种方法的一种特殊治疗。产品Glybera的治疗方法使用一种病毒来感染肌肉细胞，使其具有工作的基因副本。欧盟委员会已经给予Glybera营销授权，这意味着它可以在整个欧盟销售。
一百万人中有一个人的脂肪酶基因副本受损，而分解脂肪需要这种基因。脂肪堆积在他们的血液中；这导致了疼痛和胰腺炎症（胰腺炎）。这将威胁到生命。到目前为止，控制这种情况的唯一方法是采用非常低脂肪的饮食。
以这种方式使用时，病毒是一种载体。这意味着它是一个载体；基因已被插入病毒基因组中，病毒将其插入人类细胞。这种技术被称为转染。这种技术与基因敲除技术不同，后者不使用病毒载体。
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过去
当人们知道DNA和RNA的作用后，就开始谈论基因治疗的可能性。第一个具体的出版物是在1972年。
未来
还有许多类型的基因疗法正处于试验阶段。很明显，一系列事件的循环将成为未来临床医学的一部分。DNA序列分析 > 确定有缺陷的基因 > 用基因治疗或基因敲除来修复基因。有时会出现副作用的问题；这些问题可能在试验阶段被发现。现在有一个数据库，列出了所有已知的临床试验。
问题与解答
问：什么是基因治疗？
答：基因疗法是指插入工作基因以取代患者体内受损基因的过程。
问：欧盟委员会已批准什么产品用于基因治疗？
答：欧盟委员会已批准Glybera产品用于基因治疗。
问：Glybera是如何治疗遗传性疾病的？
答：Glybera使用病毒感染肌肉细胞，使其带有基因的工作拷贝，以治疗遗传性疾病。
问：什么是脂肪酶基因，为什么它很重要？
答：脂肪酶基因是一种分解脂肪所需的基因。它很重要，因为该基因的受损拷贝会导致脂肪在血液中堆积，从而导致胰腺炎，这将危及生命。
问：Glybera使用什么技术进行基因治疗？
答：Glybera使用转染技术，即病毒载体将基因粘在人体细胞上。
问：什么是病毒载体？
答：病毒载体是一种携带遗传物质进入细胞的载体。
问：转染技术与基因敲除技术有何不同？
答：转染技术涉及使用病毒载体插入基因的工作拷贝，而基因敲除技术不使用病毒载体。基因敲除技术的目的是去除或禁用一个基因。
相关文章
作者
AlegsaOnline.com 基因治療 Leandro Alegsa
URL: https://zh.alegsaonline.com/art/37926
来源
- bbc.co.uk : bbc.co.uk/news/health-20179561
- medscimonit.com : "Vectors and delivery systems in gene therapy"
- pubmed.ncbi.nlm.nih.gov : 15795707
- doi.org : 10.1089/hum.1993.4.2-129
- pubmed.ncbi.nlm.nih.gov : 8494923
- nature.com : nature.com/articles/nbt0104-3?error=cookies_not_supported&code=259a1836-1df1-48be-8a66-4b…
- doi.org : 10.1182/blood-2002-07-2314
- pubmed.ncbi.nlm.nih.gov : 12511419
- wiley.com : wiley.com/legacy/wileychi/genmed/clinical/