基因治療

基因治疗是指向有受损基因的人输入工作基因欧盟委员会已经批准了这种方法的一种特殊治疗。产品Glybera的治疗方法使用一种病毒来感染肌肉细胞,使其具有工作的基因副本。欧盟委员会已经给予Glybera营销授权,这意味着它可以在整个欧盟销售。

一百万人中有一个人的脂肪酶基因副本受损,而分解脂肪需要这种基因。脂肪堆积在他们的血液中;这导致了疼痛和胰腺炎症(胰腺炎)。这将威胁到生命。到目前为止,控制这种情况的唯一方法是采用非常低脂肪的饮食。

以这种方式使用时,病毒是一种载体。这意味着它是一个载体;基因已被插入病毒基因组中,病毒将其插入人类细胞。这种技术被称为转染。这种技术与基因敲除技术不同,后者不使用病毒载体。

使用腺病毒载体的基因治疗。一个新的基因被放入病毒中,然后被放入人体内。如果治疗成功,新基因将产生工作酶,从而治疗疾病。Zoom
使用腺病毒载体的基因治疗。一个新的基因被放入病毒中,然后被放入人体内。如果治疗成功,新基因将产生工作酶,从而治疗疾病。

中国

2003年,中国是第一个批准商业化生产基因疗法的国家。该基因疗法是针对头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)--一种在中国新发癌症中占10%的癌症。在中国,每年有250万新的癌症患者。

Gendicine为品牌出售的世界上第一个商业基因疗法也使用病毒将基因插入人类基因组中

过去

当人们知道DNA和RNA的作用后,就开始谈论基因治疗的可能性。第一个具体的出版物是在1972年。

未来

还有许多类型的基因疗法正处于试验阶段。很明显,一系列事件的循环将成为未来临床医学的一部分。DNA序列分析 > 确定有缺陷的基因 > 用基因治疗或基因敲除来修复基因。有时会出现副作用的问题;这些问题可能在试验阶段被发现。现在有一个数据库,列出了所有已知的临床试验。

问题和答案

问:什么是基因治疗?
答:基因疗法是指插入工作基因以取代患者体内受损基因的过程。

问:欧盟委员会已批准什么产品用于基因治疗?
答:欧盟委员会已批准Glybera产品用于基因治疗。

问:Glybera是如何治疗遗传性疾病的?
答:Glybera使用病毒感染肌肉细胞,使其带有基因的工作拷贝,以治疗遗传性疾病。

问:什么是脂肪酶基因,为什么它很重要?
答:脂肪酶基因是一种分解脂肪所需的基因。它很重要,因为该基因的受损拷贝会导致脂肪在血液中堆积,从而导致胰腺炎,这将危及生命。

问:Glybera使用什么技术进行基因治疗?
答:Glybera使用转染技术,即病毒载体将基因粘在人体细胞上。

问:什么是病毒载体?
答:病毒载体是一种携带遗传物质进入细胞的载体。

问:转染技术与基因敲除技术有何不同?
答:转染技术涉及使用病毒载体插入基因的工作拷贝,而基因敲除技术不使用病毒载体。基因敲除技术的目的是去除或禁用一个基因。

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